“虽然暂时还看不出什么效果，但是我们相信，能用上这么好的药了，孩子的情况肯定会越来越好，我们等待着孩子能站起来的那天。”日前，在市第一人民医院小儿神经内科病房，患有罕见病的康康（化名）注射了一支针剂。

这小小一瓶却价值千金的救命药，正是全球唯一一个用于治疗罕见病脊髓性肌萎缩症（SMA）的进口药物。这一针剂原价70万元，一年要注射6次，年花费420万元。

　　康康出生于普通家庭，治疗的费用让这个家庭不堪重负。5岁的康康只能忍受脊髓性肌萎缩症的侵袭，生命危在旦夕，一家人欲哭无泪，年轻的父母憔悴不堪。

　　“出生时，康康是一个特别活泼好动的宝宝，会用力蹬壮乎乎的小腿，后来康康渐渐不怎么动了，就像瘫在床上一样。”孩子的家人说起过往满是心酸，在前往北京儿童医院进行基因检查时，康康被确诊为脊髓性肌萎缩症，一家人这才知道这一罕见病的存在。

　　康康一家人虽想极力救治，但因为费用问题一直未进行针对性治疗。去年开始，康康的运动功能已严重受限，还合并胸廓畸形，病情已经逐渐累及上肢。

　　转机在2021年年底出现，一场“灵魂砍价”在国家医疗保障药品目录谈判中上演。诺西那生钠，在经过国家医保局的8轮谈判“砍价”后，原价70万元一针的天价药，最终降至“地板价”3.3万元，并且纳入了医保。

　　在得知诺西那生钠纳入医保后，康康一家随即带着康康来到市第一人民医院进行治疗。注射过程中，医生每一步都极其小心。因为大家深知这小瓶子里的每一滴药既金贵又珍贵，要一滴不留地注射到康康体内。

　　治疗结束后，康康的爸妈拉着医护人员的手连连感谢：”这几年，我们不止一次梦见孩子能突然站起来，我们这辈子最大的心愿就是希望看见他一步步向我们走来，感谢国家惠民好政策，为我们这些无助又无望的罕见病家庭带来了生的希望。”

　　乳腺癌是威胁女性生命的头号杀手。今年7月份，崔秀英（化名）确诊乳腺癌，突来的病情，让她承受着精神和经济的双重压力。但是治疗过程中，医生给予了她很多信心。

“医生说，我这个病现在可以靶向治疗，有一种创新药，能够针对性、持续性地杀死癌细胞，避免‘误伤’，副作用更小。”崔秀英说，她使用的靶向药，21天注射一次，要持续注射一年。这个药以前没纳入医保，一针就要2万多元，现在不仅单价便宜了，而且纳入了医保，一年的治疗费用才2万多元，一般家庭都能承受得起。

　　2016年开始，一大批重大创新药、罕见病用药通过“国谈”纳入国家医保目录之中。2021年12月的“国谈”，就有67种独家药品谈判成功，平均降价61.71%，其中7种罕见病用药通过谈判方式进入医保目录中，使得药品的价格大幅下降，在患者能够用得上好药的同时大幅减轻了用药负担。

　　为缓解创新药入院难，提升创新药的可及性问题，“双通道”用药保障机制应运而生。“双通道”管理是指将定点零售药店与定点医疗机构一起纳入谈判药品的供应保障范围，患者可以拥有两个途径购买谈判药品。面对多方利好的药品“双通道”管理政策，我省医保部门出台针对部分谈判药品实行“双通道”的保障政策，加速促进谈判药品进入医院，解决供应不足的问题。目前，我市纳入省“双通道”管理的药品数量有169种。　（□ 袁春梅 庄静文 乔婷婷）